SS-31 (Elamipretida)

Acerca de SS-31 (Elamipretida)

SS-31 es un tetrapéptido aromático-catiónico que se concentra en la membrana mitocondrial interna, donde interactúa con la cardiolipina.

Áreas de investigación

Temas en los que este compuesto se ha estudiado según la literatura científica publicada:

• Estabilización de la cardiolipina y de las crestas mitocondriales.
• Producción de especies reactivas de oxígeno mitocondriales.
• Bioenergética en modelos de enfermedad mitocondrial.

Qué dice la literatura

Fármaco aprobado por agencias regulatorias La FDA otorgó aprobación acelerada a la elamipretida (FORZINITY) el 19 de septiembre de 2025 para mejorar la fuerza muscular en el síndrome de Barth en pacientes de al menos 30 kg. La aprobación se basó en un criterio intermedio y depende de un ensayo confirmatorio.

• La elamipretida se une a la cardiolipina de la membrana mitocondrial interna y estabiliza los supercomplejos de la cadena respiratoria.^1,5
• En el ensayo aleatorizado cruzado con placebo en síndrome de Barth no superó al placebo en sus criterios principales (prueba de caminata de 6 minutos y fatiga).^2,5
• En la extensión abierta de 168 semanas (8 pacientes al final) se observaron mejoras en la caminata de 6 minutos, la fatiga, volúmenes cardiacos y la relación MLCL/CL.³
• La FDA basó la aprobación en el aumento de fuerza de los extensores de la rodilla.^1,2
• En el ensayo de fase 3 MMPOWER-3 (218 adultos con miopatía mitocondrial primaria) no mejoró la caminata ni la fatiga frente a placebo.⁴

Efectos reportados en estudios

• Las reacciones en el sitio de inyección fueron el efecto adverso más frecuente: eritema, dolor, induración, prurito, moretones y urticaria.^1,2,3
• En el ensayo controlado del síndrome de Barth, todos los pacientes con elamipretida (12 de 12) presentaron eritema en el sitio de inyección, frente a 3 de 12 con placebo.²
• La etiqueta advierte de reacciones de hipersensibilidad graves, con manifestaciones cutáneas y respiratorias.¹
• En MMPOWER-3, la mayoría de los eventos adversos fueron leves a moderados.⁴

Contraindicaciones y precauciones reportadas

• Contraindicada en personas con hipersensibilidad grave a la elamipretida o a sus excipientes (etiqueta FDA).¹
• Advertencia de la etiqueta: no aprobada en neonatos, por el riesgo de toxicidad del alcohol bencílico que contiene como conservador (acidosis metabólica, neurotoxicidad, síndrome de jadeo).¹
• Ante signos de hipersensibilidad inmediata, la etiqueta indica suspender y buscar atención médica.¹
• La aprobación es solo para síndrome de Barth; el beneficio clínico debe verificarse en un ensayo confirmatorio y no se ha demostrado en otras enfermedades mitocondriales.^1,4,5

Referencias (5)

1. FDA. Etiqueta (prescribing information) de FORZINITY (elamipretida). 2025. Fuente oficial
2. FDA. Drug Trials Snapshots: FORZINITY. 2025. Fuente oficial
3. Thompson WR, et al. Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER. Genet Med. 2024;26(7):101138. PubMed 38602181
4. Karaa A, et al. Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial. Neurology. 2023;101(3):e238-e252. PubMed 37268435
5. Zhao C, et al. Elamipretide: The first cardiolipin-directed mitochondrial therapeutic for Barth syndrome approved under accelerated approval. Drug Discov Ther. 2025;19(6):435-436. PubMed 41260682

Resumen de literatura publicada, con fines informativos. No es una indicación, recomendación ni guía de uso.